软骨发育不全新药TansConCNP那韦培肽在美国申请上市

AscendisPharma于2月27日宣布，美国FDA已加速批准每周一次那韦培肽（Navepegritide，商品名TansConCNP）的新药上市申请，用于治疗2岁及以上患有软骨发育不全的儿童患者。维昇药业拥有那韦培肽在大中华区的独家开发、生产及商业化权利。

作为CNP的研究性前药，那韦培肽采用每周一次的给药方式，其设计机制可向全身组织（包括生长板、骨骼肌）持续递送活性CNP，以此实现对软骨发育不全症患者的治疗作用。此前，该药物已获FDA授予优先审评资格。

此次批准是基于三项随机、双盲、安慰剂对照临床试验，以及长达三年的开放标签扩展研究数据，其中包括在软骨发育不全患儿中开展的关键性ApproaCH试验结果。

其中，ApproaCH是一项关键的随机、双盲、安慰剂对照试验，ACH患儿接受了52周的那韦培肽或安慰剂治疗，主要终点是52周时的年化生长速率(AGV)。

在中国，软骨发育不全症已被纳入《第二批罕见病目录》，但目前国内尚无切实有效的治疗方法。在此背景下，那韦培肽有望填补治疗空白，改变中国软骨发育不全症的治疗格局。