肝内胆汁淤积症新药奥维昔巴特上市申请获得受理

今日（3月22日），中国国家药监局药品审评中心（CDE）官网公示，Albireo公司和益普生（Ipsen）申报的odevixibat胶囊(奥维昔巴特)上市申请获得受理。公开资料显示，odevixibat是一种强效、非体循环回肠胆汁酸转运蛋白（IBAT）抑制剂。该产品已经被CDE纳入优先审评，用于治疗6个月或以上患者的进行性家族性肝内胆汁淤积症（PFIC）。益普生于2023年3月宣布完成对Albireo公司的收购，从而获得后者的这款罕见病领域产品（商品名：Bylvay）。

Odevixibat是一种强效IBAT抑制剂，以每日一次以胶囊形式服用。该药可以阻断肠胆汁酸经过肠肝循环回流入肝，从而减轻肝脏内及循环内的胆汁酸浓度。此外，该产品只在小肠局部起作用，从而减少了药物的全身暴露。

2021年，odevixibat相继在美国获批用于治疗3月龄及以上的进行性家族性肝内胆汁淤积症（PFIC）患者的瘙痒症，以及在欧盟获批用于治疗6月龄及以上的PFIC患者。2023年6月，该药再次获FDA批准治疗儿童和成人Alagille综合征（ALGS）患者的胆汁淤淤性瘙痒。目前，该产品针对第三种适应症——罕见儿童胆汁淤积性肝病胆道闭锁也正处于后期开发阶段。

2023年11月，odevixibat胶囊因“符合儿童生理特征的儿童用药品新品种、剂型和规格”被CDE纳入优先审评，拟用于治疗6个月或以上患者的进行性家族性肝内胆汁淤积症（PFIC）。PFIC是一种可导致进行性肝病的罕见遗传性疾病，已在中国被纳入《第一批罕见病目录》。