纤维瘤病新药氢溴酸尼罗司他片拟纳入优先审评

CDE官网5月7日显示，默克申报的氢溴酸尼罗司他片（Nirogacestat）拟纳入优先审评，用于需要系统性治疗的进展性韧带样纤维瘤病（也称为硬纤维瘤或侵袭性纤维瘤病）的成人患者。

Nirogacestat（商品名：Ogsiveo）是一种first-in-class疗法，已获得美国FDA和欧洲药品管理局 (EMA) 批准上市，是治疗需要全身治疗的进展性纤维瘤成人患者的系统性标准疗法。默克于2025年4月以39亿美元收购SpringWorksTherapeutics囊获了这款药物。

FDA和EMA的批准是基于其III期DeFi试验的结果，该试验达到了改善无进展生存期（PFS）的主要终点，与安慰剂相比，疾病进展或死亡风险显著降低71%（HR=0.29）。
Nirogacestat 组的中位PFS尚未达到，而安慰剂组为15.1个月。根据RECISTv1.1标准，Nirogacestat 组的确认ORR为41%，而安慰剂组为8%；Nirogacestat 组的完全缓解率为7%，而安慰剂组为0%。 Nirogacestat 组的中位首次缓解时间为5.6个月，安慰剂组为11.1个月。 

Nirogacestat 展现出良好的安全性和耐受性。接受 Nirogacestat 治疗的患者中最常见的不良事件（发生率>15%）包括腹泻、卵巢毒性、皮疹、恶心、疲乏、口腔炎、头痛、腹痛、咳嗽、脱发、上呼吸道感染和呼吸困难。