尼罗司他即Nirogacestat。尼罗司他(Nirogacestat,商品名:OGSIVEO)是一种口服、高选择性、可逆的小分子γ-分泌酶抑制剂(GSI),也是全球首个获批用于治疗需要系统治疗的进展期成人硬纤维瘤(又称侵袭性纤维瘤病)的药物。该药通过阻断Notch信号通路的激活,抑制由CTNNB1突变或APC缺失所引发的间质细胞过度增殖。
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