欧盟批准OGSIVEO(nirogacestat)治疗纤维瘤

默克公司旗下SpringWorks Therapeutics, Inc.2025年08月18日宣布，欧盟委员会(EC)已批准口服γ-分泌酶抑制剂OGSIVEO®（nirogacestat）作为单药疗法，用于治疗需要全身治疗的进展性纤维瘤成人患者。OGSIVEO是欧盟(EU)首个也是唯一一个获批用于治疗纤维瘤的疗法。

Nirogacestat是一种口服、选择性、小分子γ分泌酶抑制剂，γ-分泌酶能够切割多种跨膜蛋白复合体，其中包括Notch蛋白。而Notch蛋白被认为能够激活导致硬纤维瘤生长的信号通路。已在美国和欧盟获准作为单一疗法用于治疗需要全身治疗的进展性纤维瘤成年患者。

安全性数据来自DeFi试验（69例）及早期阶段研究（19 例）的汇总分析，共88例接受Nirogacestat治疗的患者，常见不良反应（发生率≥40%）包括：腹泻（85%）、皮疹（65%）、育龄期女性卵巢毒性（60%）、恶心（59%）、疲劳（50%）、低磷酸酶血症（50%）、头痛（40%）、口腔黏膜炎（40%），多数不良反应可通过临床管理控制，未报告新的安全性信号。