脊髓性肌萎缩症的AAV基因疗法Itvisma获EMA批准上市

诺华2026年4月24日宣布，欧洲药品管理局 (EMA) 人用药品委员会 (CHMP) 已发布积极意见，推荐批准其用于治疗2岁及以上经确诊携带SMN1基因突变的成人和儿童SMA患者的AAV基因疗法Itvisma® (OAV101 IT, onasemnogene abeparvovec-brve)上市。

依据EMA审批流程相关规定，CHMP发布的积极意见是药品获准在欧盟上市的关键前置条件。后续欧盟委员会开展的行政审批通常为1–2个月，Itvisma®有望于2026年年中正式获得欧盟上市批准。作为全球首个专为2岁及以上SMA患者开发的基因疗法，若顺利获批Itvisma®将填补欧盟乃至整个欧洲地区在成人SMA根治性治疗领域的空白，更将为更新和优化现行SMA临床诊疗指南提供关键循证支持。

脊髓性肌萎缩症 (spinal muscular atrophy, SMA) 是由于位于染色体5q11.2-q13.3区域的运动神经元存活基因1 (survival motor neuron 1, SMN1) 突变引起一种常染色体隐性遗传的神经肌肉疾病，主要特征为脊髓前角运动神经元退化引起的进行性肌无力和肌肉萎缩。