内容简介：2025年8月，一则医药领域的消息引发关注：诺华公司的Onasemnogene abeparvovec鞘内注射液，商品名Zolgensma在中国申报上市。这款定价超1400万元人民币的“天价药”，是治疗脊髓性肌萎缩症 简称SMA的全球首款基因疗法，被誉为“一次治疗、终身受益”的生命奇迹。
什么是SMA？
SMA是一种由基因突变引发的致命遗传病，患者运动神经元逐渐死亡，肌肉无力萎缩，最终因呼吸衰
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2025-08-21 17:09 视频
内容简介：SMA即脊髓性肌萎缩症，是一种常染色体隐性遗传性疾病，是由于运动神经元存活基因1（SMN1）突变导致SMN蛋白功能缺陷，所致的遗传性神经肌肉病。SMA携带者也称为SMN1基因缺陷携带者，是指其基因中只有一个运动神经元存活基因1(SMN1)有缺陷，不会患病，被称作SMA携带者。
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2022-11-16 12:43 咨询
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