侏儒症新药注射用那韦培肽获CDE拟纳入优先审评

国家药监局药品审评中心官网3月10日显示，维昇药业递交的注射用那韦培肽拟纳入优先审评，适应症为适用于2岁及以上骨骺未闭合软骨发育不全儿童患者的治疗。

那韦培肽由 Ascendis Pharma 公司开发，维昇药业拥有那韦培肽在大中华区的独家开发、生产及商业化权利。作为 CNP 的研究性前药，那韦培肽采用每周一次的给药方式，其设计机制可向全身组织（包括生长板、骨骼肌）持续递送活性 CNP，以此实现对软骨发育不全症患者的治疗作用。

先天性软骨发育不全是一种由FGFR3基因突变引起的常染色体显性遗传病，主要表现为骨骼发育异常，包括四肢短小、头围增大、脊柱畸形等特征，是最常见的侏儒症类型之一。疾病修复疗法则是一种通过针对疾病的根本原因来延缓、减缓或逆转疾病进展的治疗方法。

那韦培肽采用每周一次的给药方式。维昇药业关于那韦培肽的II期临床试验研究结果显示，受试者以100µgCNP/kg/周的剂量治疗52周时，年化生长速率达5.939厘米/年，显著高于安慰剂组的4.760厘米/年。