维格鲁司他在美国申请上市 用于戈谢病

赛诺菲5月28日宣布，FDA已受理其venglustat(维格鲁司他)用于戈谢病3型（GD3）的上市申请，并给予优先审评。

venglustat是一种可穿越血脑屏障的口服葡糖基神经酰胺合成酶抑制剂，主要改善GD3的神经系统症状，包括认知障碍和共济失调。在LEAP2MONOⅢ期试验中，该药在52周时相较酶替代治疗（ERT）显著改善共济失调评分和神经心理评估指标，达成双主要终点。

venglustat此前已获得FDA突破性疗法、快速通道资格，且在美、欧、日三地获的孤儿药资格认定。FDA预计2026年11月25日公布审评结果，若成功获批，该药将成为美国首款针对3型戈谢病神经系统症状的靶向药，填补临床治疗空白。