内容简介：FDA已受理其venglustat(维格鲁司他)用于戈谢病3型（GD3）的上市申请，并给予优先审评。venglustat是一种可穿越血脑屏障的口服葡糖基神经酰胺合成酶抑制剂，主要改善GD3的神经系统症状，包括认知障碍和共济失调。
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2026-06-03 00:22 文章
内容简介：venglustat在伴有神经系统症状的3型戈谢病（GD3）成人及12岁及以上儿童患者中，达到了主要终点，并满足了四项关键次要终点中的三项。3型戈谢病是一种罕见的溶酶体贮积病。本次研究结果表明，每日一次口服venglustat在该患者群体中展现出具有临床意义的疗效。
最新评论：赛诺菲（Sanofi）近日宣布，美国 FDA 已授予其在研新药 venglust
2026-03-25 09:14 文章
内容简介：根据人民日报健康客户端，在今年的新增国家医保药品目录中，用于治疗戈谢病的酒石酸艾格司他胶囊等罕见病药物成功纳入医保。今年新增罕见病药品目录中，填补了10个病种的用药保障空白，戈谢病等多年未得到解决的治疗用药被纳入目录。
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2023-12-22 14:23 文章
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