内容简介：FDA已受理其venglustat(维格鲁司他)用于戈谢病3型（GD3）的上市申请，并给予优先审评。venglustat是一种可穿越血脑屏障的口服葡糖基神经酰胺合成酶抑制剂，主要改善GD3的神经系统症状，包括认知障碍和共济失调。
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2026-06-03 00:22 文章
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