再生元的Pozelimab注射液在华获得临床试验许可

今日（2月26日），据CDE官网显示，再生元的Pozelimab注射液获得临床试验默示许可，适应症为：Pozelimab和Cemdisiran联合用于临床和血清学（抗AChR或抗LRP4血清阳性）确诊的全身型重症肌无力（gMG）伴有重症肌无力体征和症状的成年男性和女性患者的治疗。

2023年8月，FDA批准Pozelimab上市，该药物成为FDA批准的首款治疗成人和1岁以上儿童CD55缺乏型蛋白丢失性肠病 (CHAPLE) 药物。

Pozelimab是一款全人源单克隆抗体，可通过阻断补体因子C5的活性而预防或缓解由补体途径介导的疾病。据公开资料显示，除已获批的CHAPLE适应症外，Pozelimab还被开发与Alnylam公司的cemdisiran联用，用于治疗阵发性夜间血红蛋白尿症（PNH）和重症肌无力症（MG）等其他补体介导的疾病，目前正处于III期临床研究阶段，其中cemdisiran是一款靶向补体C5蛋白的RNAi候选药物。此联合疗法预计2024年及以后提交BLA申请。