全球首个遗传性耳聋的基因疗法Otarmeni获批上市

2026年4月24日消息，全球生物医药领域迎来里程碑突破，再生元（Regeneron）宣布，美国FDA于当地时间4月23日加速批准其基因疗法Otarmeni（lunsotogeneparvec-cwha）上市。这是全球首个、也是目前唯一获批用于治疗遗传性听力损失的基因疗法，同时也是再生元首款获批上市的基因疗法。

Otarmeni的获批创下两项重要审批纪录：它是首个通过FDA局长国家优先审评券试点项目（CNPV）获批的基因疗法，同时也是该项目下第二个获批的新分子实体，为罕见病基因疗法的快速审批提供重要参考。

Otarmeni作为一款腺相关病毒（AAV）载体基因疗法，通过耳蜗内单次输注，将正常功能的OTOF基因递送至患者耳蜗，从根源上修复听力功能，实现持久的生理性听力恢复。