1类新药富马酸立康可泮胶囊的上市申请获受理 用于PNH

恒瑞2025年1月9日宣布，其自主研发的1类新药富马酸立康可泮胶囊的药品上市许可申请获受理，适应症为：治疗既往未接受过补体抑制剂治疗的阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）成人患者。

阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）是一种后天获得性溶血性疾病，其特征为CD55（衰变加速因子，DAF）和CD59（反应性溶解膜抑制物，MIRL）缺乏导致补体介导的血管内溶血，主要临床表现为血管内溶血、潜在的造血功能衰竭及血栓形成倾向。在中国，PNH已被纳入《第一批罕见病目录》。尽管现有的C5补体抑制剂治疗可有效控制血管内溶血，但仍有大部分患者因血管外溶血而持续贫血。此外，C5补体抑制剂需要长期静脉或皮下给药，给药便利性有待提高。

富马酸立康可泮胶囊（研发代号：HRS-5965）是以补体活化系统旁路途径中B因子为靶点的口服小分子抑制剂，补体B因子抑制剂可通过靶向因子B抑制AP能同时控制血管内溶血和血管外溶血，弥补了C5补体抑制剂治疗的不足，同时口服给药也提高了患者的用药依从性。2025年11月，该产品的上市申请已经被NMPA纳入优先审评，用于PNH适应症。该产品用于IgA肾病患者的临床研究也正在进行中。