据Crinetics制药9月25日宣布，美国食品药品监督管理局(FDA)已批准PALSONIFY(paltusotine)用于对手术疗效不佳和/或无法进行手术的成年肢端肥大症患者的一线治疗。值得一提的是，PALSONIFY是首款获批用于成年肢端肥大症治疗的每日一次口服药物，预计10月初就会在美国市场登场。
PALSONIFY属于非肽类、高选择性靶向生长抑素受体2型(SSTR2)激动剂。从作用机制来看，它和天然激素生长抑素有相似之处，能够有效抑制GH和IGF-1的分泌。而且，它对SSTR2的选择性激动能力超过4000倍，对其他SSTR受体亚型几乎不存在亲和力。不仅如此，它还能通过激活人体SSTR2来抑制环磷酸腺苷的积累，其平均药物(激动剂)浓度导致的半数最大效应(EC50)仅为0.25nM。
PALSONIFY此次获批有着坚实的科学依据，它基于PATHFNDR-1(NCT05192382)和PATHFNDR-2(NCT04837040)这两项三期关键试验的数据。这两项试验对PALSONIFY在既往接受过治疗和未接受过药物治疗的肢端肥大症成年患者中的安全性和有效性进行了评估。结果显示，PALSONIFY在这两类患者中均能快速起效，实现可靠的生化控制，并且具有持续的疗效。
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