AMVUTTRA®武特里西兰在欧盟获批 用于ATTR-CM

Alnylam Pharmaceuticals在2025年6月9日宣布其开发的AMVUTTRA®（vutrisiran，武特里西兰）获得欧盟委员会批准，用于治疗伴有心肌病的野生型或遗传性转甲状腺素淀粉样变性（ATTR-CM）成人患者。

AMVUTTRA（vutrisiran）是一种创新的RNAi治疗药物，是首个且唯一获批用于治疗ATTR淀粉样变性心肌病及遗传性转甲状腺素介导的淀粉样变性多发性神经病（hATTR）的RNAi疗法。通过靶向并沉默致病的转甲状腺素蛋白（TTR）基因的信使RNA（mRNA），从源头上减少异常TTR蛋白的生成，从而有效治疗ATTR淀粉样变性。

该药物每三个月通过皮下注射给药一次，患者可在医护人员指导下自行给药或由医护人员进行注射，极大地提高了治疗的便利性。