Filspari®司帕生坦在美国获批用于肾小球硬化症

美国FDA在2026年4月13日正式批准Travere Therapeutics公司的司帕生坦（商品名：Filspari®）用于治疗局灶节段性肾小球硬化症（FSGS）。这是继FDA批准用于治疗IgA肾病（IgAN）之后，FSGS成为司帕生坦获批的第二个适应症。

该适应症的获批，标志着FSGS领域迎来历史性转折点——该疾病自始至终长期依赖超说明书用药与支持性护理的被动局面被彻底打破，全球首个且唯一获批的口服非免疫抑制FSGS治疗药物正式诞生。

据公开资料显示，司帕生坦是一种内皮素+血管紧张素受体双重拮抗剂双重拮抗剂，通过抑制这两种关键缩血管物质与其受体的结合，司帕生坦能够减少肾小球损伤、降低蛋白尿，从多维度发挥肾脏保护作用。

此次批准主要基于III期DUPLEX研究结果：该研究是FSGS领域规模最大的干预性研究，也是唯一采用最大剂量活性药物（厄贝沙坦）作为对照的头对头试验。研究结果显示，司帕生坦108周时尿蛋白降幅优于厄贝沙坦（46% vs 30%）。在无肾病综合征亚组中，降尿蛋白效果更为显著（48% vs 27%）且肾功能降幅更为平缓（eGFR108周下降−11.3 vs -12.4 mL）。

该研究的联合治疗组达到了主要疗效终点，与厄贝沙坦相比，司帕生坦可使患者蛋白尿水平降低超过两倍。此外，该药在所有临床试验中的安全性特征保持一致，与最大剂量活性对照组相当，未出现药物性肝损伤、液体潴留等严重不良反应，进一步印证了其长期使用的安全性。