FDA批准司美替尼口服颗粒剂上市 覆盖1岁及以上儿科患者

FDA官网2025年9月10日公示阿斯利康的司美替尼（selumetinib）口服颗粒剂获批上市，可用于1岁及以上有症状且无法手术的1型神经纤维瘤病（NF1）相关丛状神经纤维瘤（PN）儿科患者。并且，此前已经获批的口服胶囊剂的适用人群也从2岁及以上儿科患者同步扩大至1岁及以上儿科患者。

司美替尼新型口服颗粒剂型提供5毫克和7.5毫克两种剂量规格。口服颗粒剂采用胶囊包装，应在制备后30分钟内打开胶囊，并加入顺滑酸奶或果泥（例如苹果、香蕉、梨或草莓）中服用；胶囊壳不可吞服。口服颗粒剂不可添加到液体中，也不可与西柚或任何含有塞维利亚橙的果汁、果泥或果酱混合。

司美替尼处方信息中的警告和注意事项包括心肌病、眼毒性、胃肠道毒性、皮肤毒性、肌酸磷酸激酶升高、维生素E水平升高、出血风险增加（口服胶囊剂）以及胚胎毒性。FDA更新了以上警告和注意事项的发生率，以包括来自更多儿科患者的数据。目前没有发现新的安全性信号。