罕见病药尼卡利单抗注射液纳入优先审评 用于重症肌无力

中国国家药监局药品审评中心将罕见病药尼卡利单抗注射液纳入优先审评。尼卡利单抗（nipocalimab）是一款靶向新生儿Fc受体（FcRn）的抗体疗法，其已在临床试验中显示可降低免疫球蛋白（IgG）水平，包括致病性IgG，这被认为是自身抗体疾病的根本原因之一。2024年11月，该疗法被CDE纳入优先审评，适用于治疗自身抗体阳性的全身型重症肌无力（gMG）成人患者和青少年患者（大于12 岁）。gMG是一种慢性的罕见自身抗体疾病。

此前，强生公司已先后向FDA和欧洲药品管理局（EMA）提交了尼卡利单抗的上市许可申请（MAA），寻求gMG的适应症批准。该公司在今年1月公布了一项旨在评估尼卡利单抗在广泛的抗体阳性（抗AChR、抗MuSK和抗LRP4）的gMG成年患者中疗效的关键性3期临床试验结果。研究达到主要终点，在24周内，接受尼卡利单抗治疗患者的gMG疾病指标日常生活活动评分（MG-ADL）获得统计学显著和具有临床意义的改善。