IMAAVY®(nipocalimab-aahu)用于wAIHA的研究成功

强生6月11日公布了IMAAVY®（nipocalimab-aahu）在治疗温抗体型自身免疫性溶血性贫血（wAIHA）的II/III期ENERGY研究的首次综合结果。结果显示，与安慰剂相比，30 mg/kg剂量组患者实现了具有统计学意义的持久血红蛋白（Hgb）应答，并具有起效迅速的特点。相关数据将在2026年欧洲血液学协会（EHA）大会上公布。

IMAAVY是一种免疫选择性疗法，旨在高亲和力靶向并阻断新生儿Fc受体（FcRn），从而减少导致红细胞破坏的循环免疫球蛋白G（IgG）自身抗体，同时保留关键的体液免疫功能。该药物目前已获批用于治疗抗乙酰胆碱受体（AChR）或抗肌肉特异性酪氨酸激酶（MuSK）抗体阳性的成人及12岁以上儿童的全身型重症肌无力（gMG）患者。

ENERGY研究是一项多中心、随机、双盲、安慰剂对照的II/III期临床试验，旨在评估nipocalimab对比安慰剂在wAIHA成人患者中的疗效和安全性。研究共入组115例成人患者，以约1:1:1的比例随机接受两种不同剂量方案的nipocalimab或安慰剂治疗，双盲治疗期为24周。研究的主要终点是持久的Hgb改善（定义为在无需救援治疗或改变背景用药的情况下，Hgb较基线增加≥2 g/dL且Hgb浓度≥10 g/dL，从第16周起至少在3次随访中满足标准）。关键次要终点包括疲劳的改善和类固醇使用的减少。

温抗体型自身免疫性溶血性贫血（wAIHA）是一种罕见的、危及生命的疾病，由自身抗体附着并破坏红细胞（RBC）引起，导致贫血。