7年新增82种罕见病药进医保，天价药有了希望
2026-08-10 16:01 时长：34秒
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7年，2000万人，一场关于生命的接力。
从39种到121种，新增82种。覆盖的病种越来越多，离老百姓的距离越来越近。背后，是优先审评审批的绿色通道，是国家医保药品谈判的分毫必争。
曾经一年百万的药费，变成了普通家庭可以触及的希望。
罕见病，不罕见。每一个小群体，都在被国家努力守护着，让爱，不罕见！
内容简介：一个罕见病患儿的家属，为了给孩子定制基因编辑疗法，向涉事医生交了106万元。换来的，却是孩子在注射后不到一个月不幸离世。
今天，上海公布了这起事件的调查结果。上海交通大学医学院附属新华医院的涉事团队，在临床前研究中，未及时告知安全性报告，发表的论文里也未披露负面结果；医院的伦理审查把关不严，知情同意存在缺陷；部分人员违规收受患儿家属财物，合计约106万元。
最终，涉事医生仇某某、杨某被开除，5
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内容简介：一款被称为一次性治愈的天价基因药，最近爆出了令人不安的消息。
诺华公司研发的Zolgensma，主要用于治疗两岁以下脊髓性肌萎缩症的罕见病患儿。这款药目前已在全球50多个国家和地区获批，但中国大陆尚未获批上市。 截至目前，用过这款药的孩子里，累计报告了9例肿瘤。其中7例，是近期才首次对外披露的。
在这9个病例中，有2例查出了病毒载体整合进患者DNA的证据。这意味着，基因治疗在理论上存在的致瘤风
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内容简介：罕见病药最高独占7年，国家正在用独一份的市场换救命药。你有没有想过，很多罕见病并不是治不好，而是根本无药可医。因为患者群体太小，研发成本极高，很多药企算完账直接就放弃了。但近期，国家药监局公布了一项新规的征求意见稿，拟对罕见病和儿童用药给予市场独占期保护。
具体来说，针对不同创新程度的罕见病药物，能获得4到7年的独占期；儿童用药的新剂型或新规格，能获得1到2年的保护。在独占期内，监管部门不再批准
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内容简介：你见过奶茶色的血吗？这不是什么奶茶新品，而是一种罕见病患者真实的血液颜色。
这种病叫家族性乳糜微粒血症综合征 ，患者天生无法正常代谢甘油三酯，血液像掺了牛奶一样呈乳白色，俗称“奶茶血”或“牛奶血”。更可怕的是，这种病就像一个“定时炸弹”——体内甘油三酯长期异常飙升，极易反复诱发急性胰腺炎，84%到94%的患者都逃不过。重症胰腺炎病死率高达50% ，患者平均每年发作2.5次，每次治疗费用超过8万元
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内容简介：国家药监局7月21日宣布，全球首个“选择性食欲素2型受体激动剂”在我国率先获批上市，用于治疗1型发作性睡病。该药同步向多国申报，实现罕见病创新药全球首发。发作性睡病以突发“秒睡”、情绪诱发的猝倒为特征，此前药物仅缓解症状，新药有望成为一线方案，填补病因治疗空白。
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