摘要：为科学指导和规范用于罕见病的酶替代疗法药物的非临床研究与评价，促进罕见病治疗药物的研发，药审中心组织制定了《罕见病酶替代疗法药物非临床研究指导原则（试

摘要：2022年美国FDA批准37款新药，其中罕见病新药18款(占比49%)，2023年美国FDA批准55款新药，其中罕见病药物29款(占比53%)，获批数量和占比均创历史新高。从治疗领域

摘要：2023年国家药监局通过优先审评审批程序批准的罕见病用药共15款。涵盖了治疗酪氨酸血症I型的尼替西农口服混悬液、尼替西农胶囊。用于治疗无法手术的丛状神经纤维瘤

摘要：为深入贯彻落实中共中央办公厅、国务院办公厅《关于深化审评审批制度改革鼓励药品医疗器械创新的意见》，进一步加强我国罕见病管理，提高罕见病诊疗水平，维护罕

摘要：国家医保局官网近日发布《关于政协十四届全国委员会第一次会议第03136号（医疗卫生类270号）提案答复的函》显示，目前获批在我国上市的75种罕见病用药已经有50余

摘要：2023国谈再传新消息，调整重点继续向儿童药、罕见病药等方面倾斜。据米内网统计，国家医保已纳入至少60个罕见病药。7月已至，新一轮国谈已进入申报阶段，40个罕见