赛诺菲2026年1月6日宣布1类新药「普乐司兰钠注射液」(商品名:瑞达普)在国内获批上市,在饮食控制基础上,用于降低家族性乳糜微粒血症综合征(FCS)成人患者的甘油三酯水平。此前,该药曾被纳入优先审评和突破性治疗品种。
作为全球首个作用于 APOC3(载脂蛋白 C-III)mRNA 的小干扰 RNA(siRNA)药物,该药不仅终结了 FCS 在中国 “无药可控” 的现状,还以一年四次给药的便捷方式,同时降低患者急性胰腺炎发生风险。
FCS的核心病因是基因突变导致脂蛋白脂肪酶功能缺失,而APOC3是抑制该酶活性的关键分子,会直接引发甘油三酯水平极度升高。普乐司兰钠通过精准靶向抑制APOC3的mRNA表达,减少APOC3的产生与分泌,从根源上改善FCS患者的甘油三酯代谢紊乱,区别于传统仅能轻度降脂的方案。
该药采用皮下注射给药,每3个月一次(一年仅需四次),给药方式便捷,可显著提升患者长期治疗的依从性。


