莫洛替尼用于VEXAS综合征获FDA和EMA授予孤儿药资格

葛兰素史克6月12日宣布其新一代口服酪氨酸激酶抑制剂（TKI）Momelotinib（莫洛替尼）治疗VEXAS综合征获FDA和EMA授予孤儿药资格（ODD）。

Momelotinib是一种JAK1/JAK2和ACVR1抑制剂，GSK称将启动Momelotinib在VEXAS综合征患者中有效性和安全性的2/3期临床试验（ATLAS，NCT07569081）。

研究接受招募136例成人患者接受糖皮质激素同时随机接受Momelotinib（2个剂量水平）或安慰剂治疗。研究主要终点为26周ORR，次要终点包括2期ORR、代谢物M21浓度等。

VEXAS综合征是一种‌罕见的成人自身炎症性疾病‌，由X染色体上‌UBA1基因的体细胞突变‌引起，主要影响50岁以上男性。该病以‌难治性全身炎症‌（反复发热、关节炎、皮肤病变等）和‌进行性骨髓衰竭‌（血细胞减少）为特征，病情严重且可能危及生命。