默沙东贝组替凡片获批新适应症 用于嗜铬细胞瘤/副神经节瘤

CDE官网4月9日显示，默沙东贝组替凡片新适应症上市申请获受理，推测用于局部晚期、不可切除或转移性嗜铬细胞瘤或副神经节瘤（PPGL）成人和12岁及以上青少年患者。此前2025年12月，该适应症已获CDE优先审评资格。

2025年10月，默沙东在ESMO大会上公布了贝组替凡治疗晚期嗜铬细胞瘤和副神经节瘤的II期LITESPARK-015研究数据。截至2024年5月23日，共入组72例患者，中位年龄51.5岁，中位既往治疗次数为1次（范围：0-5）。

结果显示，中位随访23.6个月时，ORR为26%，DCR为85%。中位DOR、中位PFS和中位OS分别为20.4个月、22.3个月和NR。此外，30%患者每日至少一种降压药总剂量减少≥50%且持续≥6个月。安全性方面可控，未出现新的安全信号。

贝组替凡是一款缺氧诱导因子 2α（HIF-2α）抑制剂，可以通过阻断 HIF-2α 与缺氧诱导因子 1β（HIF-1β）相互作用，导致 HIF-2α 靶基因的转录和表达减少，从而阻止肿瘤生长。