尼卡利单抗获FDA优先审查 用于全身型重症肌无力

2025年1月9日，强生公司宣布美国食品药品监督管理局(FDA)已批准优先审查Nipocalimab(尼卡利单抗)注射液的生物制品许可申请(BLA)，用于治疗抗体阳性(如抗乙酰胆碱受体[AChR]、抗肌肉特异性酪氨酸激酶[MuSK]或抗低密度脂蛋白相关蛋白4[LRP4])患者的全身型重症肌无力(gMG)。

Nipocalimab是一种新型的Fc受体（FcRn）靶向抗体疗法，专门用于阻断FcRn的作用。FcRn是一个在免疫球蛋白G（IgG）抗体回收过程中的关键受体，其在维持免疫系统抗体水平、调控免疫反应中起着重要作用。Nipocalimab通过抑制FcRn的功能，降低了体内循环免疫球蛋白G抗体的浓度，从而减少了这些抗体对神经肌肉接头的破坏作用。

重症肌无力(MG)是一种自身抗体疾病，免疫系统会错误地产生抗体（例如抗乙酰胆碱受体[AChR]、抗肌肉特异性酪氨酸激酶[MuSK]或抗低密度脂蛋白相关蛋白4[LRP4]），这些抗体会靶向神经肌肉接头处的蛋白质，并可阻断或破坏神经与肌肉之间的正常信号传导，从而损害或阻止肌肉收缩。