中国批准硫酸氢司美替尼胶囊适用人群扩展至成人

阿斯利康2026年3月30日宣布，中国国家药品监督管理局（NMPA）正式批准硫酸氢司美替尼胶囊新适应症，用于治疗3岁及3岁以上伴有症状、无法手术的丛状神经纤维瘤（PN）的1型神经纤维瘤病（NF1）儿童及成人患者。根据其新闻稿，该款药物为国内首个且唯一获批覆盖该人群的治疗药物。

硫酸氢司美替尼胶囊是一种选择性口服丝裂原活化蛋白激酶激酶1和2（MEK1/2）抑制剂，通过阻断NF1疾病中异常激活的MEK1/2酶活性，抑制肿瘤细胞不受调控的生长，从而减缓丛状神经纤维瘤的进展并改善相关症状。

NF1是一种罕见的进展性、遗传性疾病，多在儿童早期确诊，病程常延续至成年，可导致全身多系统受累。多达50%的NF1患者会出现PN，可累及大脑、脊髓以及周围神经系统，PN也可能出现在患者的生命后期，并持续生长、体积增大，进而引发疼痛、外形畸形、肌肉无力等多种致残性症状。

新闻稿表示，成人NF1-PN患者往往面临着沉重的临床负担。司美替尼在儿科患者中的真实世界使用经验已充分证实其在儿童NF1-PN患者中的疗效；而作为针对伴有症状且无法手术的NF1‑PN成人患者开展的3期临床试验，KOMET研究进一步验证了司美替尼能够显著控制肿瘤进展、改善患者临床症状，并展现了良好的安全性，有望实现对儿童到成人NF1-PN患者的全生命周期守护。