欧盟批准司美替尼用于NF1相关的丛状神经纤维瘤

阿斯利康罕见病部门Alexion2025年10月28日宣布，其口服、选择性MEK抑制剂司美替尼已获得欧盟委员会的批准，用于治疗伴有症状性、不可手术切除的丛状神经纤维瘤（PN）的1型神经纤维瘤病（NF1）成人患者。这一批准基于KOMET全球III期临床试验的积极结果，该试验显示Koselugo的客观缓解率（ORR）达到了20%。此前，欧盟人用医药产品委员会（CHMP）已对该药物给出了积极意见。

司美替尼是阿斯利康旗下的MEK抑制剂，通过抑制MEK信号通路（NF1相关肿瘤的核心驱动通路），减少肿瘤细胞增殖与侵袭。

NF1是一种罕见遗传性疾病，PNs是其特征性病变，成人PNs常因体积大、位置特殊无法手术，且可能引发疼痛、功能障碍等症状，司美替尼的获批首次为该人群提供了靶向治疗选择。