马塔西单抗注射液治疗儿童血友病获FDA优先审评资格

辉瑞公司2026年2月9日宣布，美国食品药品监督管理局已接受并授予其血友病药物HYMPAVZI® （通用名：marstacimab，马塔西单抗注射液）的补充生物制品许可申请优先审评资格。

该申请旨在将药物的适应症拓展至两个关键的新人群：一是所有6岁及以上、伴有抑制剂的A型或B型血友病患者；二是6至11岁、不伴抑制剂的A型或B型血友病儿科患者。若最终获批，HYMPAVZI®（通用名：marstacimab，马塔西单抗注射液）将成为首个适用于6至11岁B型血友病儿童的非因子预防治疗方案，为这一长期依赖频繁静脉输注凝血因子IX进行预防的患儿群体，提供一种全新的、便捷的长期管理选择。

若此次补充申请获批，HYMPAVZI®将为血友病儿童及其家庭带来多重变革性价值：终结B型儿童的治疗空白：为6-11岁的B型血友病儿童提供了首个便捷的非因子预防选择，这是里程碑式的突破。极大减轻治疗负担：从频繁、痛苦的静脉穿刺到每周一次相对简单的皮下注射，显著减少了对患儿日常生活和学习的干扰，提升了治疗体验和尊严。提升预防依从性与效果：更友好的给药方式有望带来更高的长期治疗依从性，从而实现更稳定、更有效的出血预防，减少关节损伤，保护长期关节健康和生活质量。简化伴抑制剂患者的治疗：为这部分治疗最棘手的患者群体提供了一个高效、统一的新方案。