Ovoporexton治疗1型发作性睡病获FDA优先审评资格

武田制药2026年2月10日宣布，其口服食欲素受体2选择性激动剂Ovoporexton的新药申请已获美国食品药品监督管理局受理，并被授予优先审评资格，用于治疗1型发作性睡病。

FDA设定的PDUFA目标行动日期为2026年第三季度，这意味着审评决定有望在半年内做出。若最终获批，Ovoporexton将成为全球首个针对1型发作性睡病核心病理生理机制——食欲素缺乏的激动剂疗法，为该疾病领域带来里程碑式的突破。

预期效果：通过激活OX2R下游信号通路，该药物有望在药理学上“重建”或“增强”觉醒驱动信号，从而从根本上改善日间嗜睡的严重程度和频率，并可能通过稳定觉醒系统来减轻甚至预防猝倒发作。

若获批，Ovoporexton将迅速重塑1型发作性睡病的治疗格局。它将成为首个直接针对疾病核心缺陷的疗法，为医生和患者提供前所未有的治疗选择，可能被视为疾病修饰治疗的起点。更稳定地控制嗜睡和猝倒，可能意味着患者能够更安全地从事日常工作、学习和驾驶，大幅改善其社会功能和心理健康。