国内首个杜氏肌营养不良治疗新药获批上市
2025-01-04 08:59 时长：01分38秒
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2024年12 月 10 日，NMPA 官网公布，曙方医药申报的伐莫洛龙口服混悬液获批上市，用于治疗四岁及以上杜氏肌营养不良 （DMD）患者。
2024 年 2 月此药曾被纳入优先审评。这也是国内首个获批的 DMD 新药。
在安全性方面，伐莫洛龙表现出良好的安全性和耐受性。与安慰剂组相比，最常见的不良事件是库欣样特征、呕吐、体重增加和激惹。不良事件一般为轻至中度。
伐莫洛龙是一款原创新药，其作用结合的受体与糖皮质激素作用结合的受体相同，但改变了其下游活性，因此被认为是一种解离型抗炎药。
这种机制显示出此药具有疗效与激素安全性问题「分离」的潜力，因此伐莫洛龙被定位成一款解离型抗炎药，有望替代皮质类固醇药物治疗方案，成为 DMD 患者的标准治疗方案。
2022 年 1 月，曙方医药以高达 1.24 亿美元与瑞士 Santhera 制药达成独家授权协议，获得伐莫洛龙用于 DMD 及其他罕见病适应症在大中华区的独家开发和商业化权益。
2023 年 10 月，伐莫洛龙首次在美国获 FDA 批准上市，用于 2 岁及以上 DMD 患者。
内容简介：2026年1月27日，国务院正式公布修订后的《中华人民共和国药品管理法实施条例》，5月15日起施行！这次修订聚焦药品全链条管理，四大核心变化与你我息息相关：
第一，鼓励创新，新药加速上市！
首次在法规中为突破性治疗药物、儿童药、罕见病药等设立了专门的加快上市通道。特别是，儿童药可获最长2年、罕见病药最长7年的市场独占期，这是前所未有的制度激励，旨在更快满足特殊患者的用药需求。
第二，优化生产，
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内容简介：2025年8月，一则医药领域的消息引发关注：诺华公司的Onasemnogene abeparvovec鞘内注射液，商品名Zolgensma在中国申报上市。这款定价超1400万元人民币的“天价药”，是治疗脊髓性肌萎缩症 简称SMA的全球首款基因疗法，被誉为“一次治疗、终身受益”的生命奇迹。
什么是SMA？
SMA是一种由基因突变引发的致命遗传病，患者运动神经元逐渐死亡，肌肉无力萎缩，最终因呼吸衰
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内容简介：有伐莫洛龙混悬剂吗？我儿子DMD。您咨询的是伐莫洛龙口服混悬液吗？伐莫洛龙口服混悬液用于治疗四岁及以上杜氏肌营养不良（DMD）患者。请打开下面链接，点击按钮“立即预定”，该产品到货后，我们微信公众号会发信息通知您：伐莫洛龙口服混悬液价格对比
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2025-06-23 11:13 咨询
内容简介：今天带来一个超级振奋人心的医疗好消息！对于患有软骨发育不全的朋友们，以及关心他们的家人来说，这绝对是一个希望的曙光！
想象一下，面对一种让身体生长比例异常的罕见病——软骨发育不全，多少家庭在寻求治疗的路上奔波无果。但就在最近，上海交通大学医学院附属新华医院传来大好消息！他们为一位小患者成功申请到了一款名为“伏索利肽”的创新药物，这可是上海首次为这类罕见病患者争取到的急需药品哦！
伏索利肽，听起
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内容简介：中国国家药监局药品审评中心将罕见病药尼卡利单抗注射液纳入优先审评。尼卡利单抗（nipocalimab）是一款靶向新生儿Fc受体（FcRn）的抗体疗法，其已在临床试验中显示可降低免疫球蛋白（IgG）水平，包括致病性IgG，这被认为是自身抗体疾病的根本原因之一。
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2025-02-28 15:36 文章
