国内首个杜氏肌营养不良治疗新药获批上市

2024年12 月 10 日，NMPA 官网公布，曙方医药申报的伐莫洛龙口服混悬液获批上市，用于治疗四岁及以上杜氏肌营养不良 （DMD）患者。 2024 年 2 月此药曾被纳入优先审评。这也是国内首个获批的 DMD 新药。 在安全性方面，伐莫洛龙表现出良好的安全性和耐受性。与安慰剂组相比，最常见的不良事件是库欣样特征、呕吐、体重增加和激惹。不良事件一般为轻至中度。 伐莫洛龙是一款原创新药，其作用结合的受体与糖皮质激素作用结合的受体相同，但改变了其下游活性，因此被认为是一种解离型抗炎药。 这种机制显示出此药具有疗效与激素安全性问题「分离」的潜力，因此伐莫洛龙被定位成一款解离型抗炎药，有望替代皮质类固醇药物治疗方案，成为 DMD 患者的标准治疗方案。 2022 年 1 月，曙方医药以高达 1.24 亿美元与瑞士 Santhera 制药达成独家授权协议，获得伐莫洛龙用于 DMD 及其他罕见病适应症在大中华区的独家开发和商业化权益。 2023 年 10 月，伐莫洛龙首次在美国获 FDA 批准上市，用于 2 岁及以上 DMD 患者。