2023年国家药监局通过优先审评审批程序批准的罕见病用药

2023年国家药监局通过优先审评审批程序批准的罕见病用药共15款。涵盖了治疗酪氨酸血症 I 型的尼替西农口服混悬液、尼替西农胶囊。用于治疗无法手术的丛状神经纤维瘤（PN）的 I 型神经纤维瘤病（NF1）儿童患者的硫酸氢司美替尼胶囊。

用于治疗 1 岁及以上阿拉杰里综合征（Alagille Syndrome，ALGS）患者的胆汁淤积性瘙痒的氯马昔巴特口服溶液。结节性硬化症相关面部血管纤维瘤的西罗莫司凝胶。难治性全身强直阵挛发作的添加治疗药物司替戊醇干混悬剂，B 型血友病治疗药物人凝血因子Ⅸ，庞贝病的治疗药物注射用艾夫糖苷酶 α，还有用于家族性地中海热（FMF）患者的阿那白滞素注射液（预充式）等。

具体药物信息如下：