鼓励企业研发孤儿药 别让罕见病不再无药可救

　　江德斌：发展“孤儿药”政府应有所作为

　　我国目前对罕见病没有官方的权威定义，疾病种类与患病人群的数据也未见确切报道。按世界卫生组织定义罕见病的发生率计算，我国现阶段罕见病患者就超过千万人之多。但是在罕见病防治救助方面的工作，我国进展缓慢，对罕见病药品的研发、引进、生产、销售等环节缺少政策支持，造成国内罕见病药品研制产业存在空白。（3月20日《广州日报》）

　　总计五六千种罕见病，高达上千万人的罕见病患者，这不是一个小数目，绝对不可忽视。但是如果分摊下来的话，每种罕见病的患者，只有五六万人，对于制药企业来讲，生产治疗罕见病的药无异于鸡肋。

　　目前全球的制药研发系统，都严重依赖于专利和竞争，制药企业热衷追求预期利润，而不是满足需求和增加健康。在市场竞争和利润率的压力下，制药企业的行为愈发“理性”，停止研发无利可图的项目，全力发展高利润的畅销产品。于是，治疗罕见病的药就因为市场狭小，利润空间局促，成为被制药企业冷落的“孤儿药”。

　　从报道可以看出，罕见病都是非常少见的疑难杂症，发病概率极低，但是一旦患上，因为无药可医，就等于被判了“死刑”，对于个人和家庭来讲都非常悲惨。而少数罕见病有药可治，却因为“孤儿药”价格昂贵，又会给家庭造成沉重的经济负担。因此，从人道角度出发，非常有必要发展“孤儿药”，并且要想办法降低药价，减轻患者的经济压力，以挽救更多生命。

　　“孤儿药”的尴尬处境，实际上折射出市场经济的局限性，在一味追逐利润的竞争机制下，制药企业的利益导向，必然是淘汰无利或微利产品，角逐高利润的畅销药。因此要大力发展“孤儿药”，就得先迈过“市场失灵关”，不能单纯依赖于制药企业的“道德良心”。而是要通过建立完善税收优惠、政府资助、优先审批等制度，让制药企业有利可图，从而刺激它们加大“孤儿药”的研发投入。

　　由于国产“孤儿药”匮乏，我国罕见病患者只得依赖于进口的昂贵药物，使得许多患者家庭陷入经济困顿之中。因此，政府应尽快实施罕见病药物制度，鼓励企业研发“孤儿药”，并将罕见病纳入医保之列，以减轻患者的经济负担，让罕见病不再无药可救。

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　　据中华慈善总会罕见病救助办公室的工作人员介绍，直到近年来，随着生物技术的发展，在美国、欧盟等国的“孤儿药”相关法律的保障下，才研制出少数几种罕见病的治疗药物。

　　基于“孤儿药”研发的高风险现状，许多国家对其给予了政策上的支持。例如日本于1993年正式实施了《罕见病用药管理制度》，研究的全过程可享受基金资助、减税、优先审批、药品再审查时间延长及国家健康保险支付上的优惠。美国药品管理局(FDA)也为“孤儿药”的注册提供快速通道程序，“孤儿药”还享有减税及7年的市场独占权。

　　世界各国对罕见病药物的法律法规激励了生物医药公司对罕见病药物的研发，也大大加速了罕见病药物的上市。美国在1983年罕见病药法案实施之前仅有不足10个罕见病药物上市，到了2008年12月，在FDA登记的罕见病药物已达1951种，获得上市批准的罕见病产品达到325种。欧盟在1999年罕见病药物法规实施前，仅有8种孤儿药被审核通过，至2009年2月，已有619种罕见病产品得到认定，47 种“孤儿药”被审核通过。

　　2009年初，我国《新药注册特殊审批管理规定》颁布实施，将罕见病用药审批列入特殊审批范围。然而，我国仍无自主研制生产的罕见病药物上市，患者只能期待国外药品公司在中国尽快获得罕见病药物的注册。