诺华天价基因药被曝9例肿瘤，2例查出致癌实锤证据

一款被称为一次性治愈的天价基因药，最近爆出了令人不安的消息。

诺华公司研发的Zolgensma，主要用于治疗两岁以下脊髓性肌萎缩症的罕见病患儿。这款药目前已在全球50多个国家和地区获批，但中国大陆尚未获批上市。 截至目前，用过这款药的孩子里，累计报告了9例肿瘤。其中7例，是近期才首次对外披露的。

在这9个病例中，有2例查出了病毒载体整合进患者DNA的证据。这意味着，基因治疗在理论上存在的致瘤风险，已经不再只是纸面上的概率，而是有了切实的证据。其余7例报告尚未确立与该疗法的因果关系。

这次事件最早是由患者家属在社交媒体上曝出的，并非企业主动公开。对于正在使用这款天价药的家庭来说，他们迫切需要知道的是，孩子到底面临多大风险，又该如何进行长期的随访监测。