1800万元基因疗法,一针定终身,你打还是不打?
2026-07-15 14:47 时长:02分08秒
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如果有一针药,打完就能活到老,但价格是1800万——你愿意打吗?2025年,诺华基因疗法Itvisma获批上市,一针259万美元,折合人民币1800万。号称“打一针管一辈子”——是医学奇迹,还是天方夜谭?
它治什么?脊髓性肌萎缩症--是种罕见遗传病,患儿因基因缺陷导致肌肉萎缩、呼吸衰竭,位居婴幼儿致死性遗传病第一位。中国约有3-5万患者。传统治疗需终身用药,而Itvisma用无害病毒将健康基因一次性送入体内,让身体自己持续生产关键蛋白。单次鞘内注射,不分体重,一针定终身。
1800万贵吗?在全球最贵药榜单里,它只排第十。榜首Lenmeldy一针425万美元,超过3000万人民币。天价源于研发投入巨大,患者却极少。疗效呢?III期试验中,126名患者运动功能评分提升2.39分,显著优于安慰剂。FDA直言:这展示了基因疗法的力量。但专家强调,它的核心价值是遏制病情恶化,而非逆转已丧失的运动能力。
目前Itvisma已在美国、欧盟、日本上市,中国上市申请已于2025年8月获受理,正在审评。
但1800万,对中国绝大多数家庭是天文数字。同为脊髓性肌萎缩症药物的诺西那生钠,经医保谈判从70万降到3.3万元,已纳入报销。基因疗法定价逻辑是一次性治愈,传统药是长期可控,二者差距巨大。专家直言:若无保险支撑,临床可及性并不乐观。
1800万的针,对富豪是“续命奢侈品”,对普通人却是看得见摸不着的希望。
基因疗法打开了“一针治愈”的大门,但门后是技术与支付能力的巨大鸿沟。每一次天价药的诞生,都在拷问我们:生命的价值,究竟由谁定价?评论区聊聊您对天价药的看法!

内容简介:“吴昕要助理买的药6年前已停产”冲上热搜。起因是吴昕在综艺里让00后助理去买“白加黑”感冒药,助理一脸懵:“这药不是停产六年了吗?”
80、90后听到这儿直接破防了。“白天吃白片,晚上吃黑片”——这句广告词当年谁没听过?可年轻一代根本不知道这是什么药。
“白加黑”是复方感冒药,生产单位是拜耳医药保健有限公司启东分公司。白片含伪麻黄碱和右美沙芬,没有助眠成分,白天吃了不瞌睡;黑片在相同成分基础上
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内容简介:186款。 这不是某个实验室的论文数量——这是截至2026年4月,我国已有186款干细胞药物获得国家临床试验默示许可。千万慢性病患者,终于等到了修复的光。目前覆盖糖尿病、帕金森、骨关节炎、肝硬化、卵巢早衰等多个领域,评论区留下病名,我帮你查有没有相关临床试验。
2025年1月,我国首款干细胞药物艾米迈托赛注射液获批上市,商品名:睿铂生,适应症为:适用于治疗14岁以上消化道受累为主的激素治疗失败的
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内容简介:换一家医院,就得把吃过的药重新背一遍——这种事,到底还要折腾我们多久?
就在前几天,国家卫健委发了一份叫《关于加强居民连续用药管理工作的通知》的文件,就是要彻底解决这个麻烦。
以后,您在所有医院看病的用药记录,会慢慢汇总成一份跨医院能查的电子档案。对咱们普通人来说,有这三个最实在的好处:
换医院不用再背药名了:你在社区医院开的药,去大医院看病,医生电脑上直接能看到,不用你再费劲回忆,也不用担
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内容简介:过期药物没变质,还可继续服用?是真是假?
这种说法是错误的。药物的有效期是保障疗效和安全的重要依据,不能仅凭“外观没变质”判断是否可用。药物过期以后,不管外观正常与否,都不要再使用。
药物过期后,其中的有效成分含量会下降,无法达到预期的治疗效果。例如,抗生素过期后继续使用,不仅不能有效杀灭病原体,还可能会延误病情的救治,同时还可能导致细菌耐药的发生。
过期药物中的化学成分还可能发生变化,例如
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内容简介:重磅!2026版《国家基本药物目录》正式发布,自2026年9月1日起施行。这是时隔8年的一次重大调整,该目录由国家卫健委、国家中医药局、国家疾控局联合印发,关系着亿万群众的用药保障。
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