低磷酸酯酶症新药依赛弗酶α注射液(皮下注射)拟纳入优先审评

CDE官网7月31日显示，阿斯利康的依赛弗酶α注射液（皮下注射）(Efzimfotase alfa)拟纳入优先审评，适应症为用于2岁及以上低磷酸酯酶症（HPP）患者的治疗。今年7月，该药已在日本申报上市。

Efzimfotase alfa（ALXN1850) 是一种在研酶替代疗法 (ERT)，每两周给药一次，用于补充导致 HPP 根本原因的碱性磷酸酶 (ALP) 活性不足。与 Strensiq（asfotase alfa）相比，Efzimfotase alfa 旨在提供更小的注射量和更少的给药频率，并弥补更广泛的 HPP 患者群体在护理方面的关键差距。

MULBERRY是一项全球III期随机、双盲、安慰剂对照、多中心试验，旨在评估 efzimfotase alfa对既往未接受过 Strensiq 治疗的低磷酸酯酶症儿科患者（2 至 <12 岁）的疗效和安全性。该试验招募了来自北美、南美、欧洲和亚洲 14 个国家的 29 名患者。