降脂新药REDEMPLO®普乐司兰钠在欧盟批准上市

ArrowheadPharmaceuticals,Inc.于2026年06月22日宣布，欧盟委员会(EC)已正式批准REDEMPLO®（plozasiran）普乐司兰钠上市，这是一种小干扰RNA(siRNA)药物，可作为饮食疗法的辅助手段，用于降低患有家族性乳糜微粒血症(FCS)的成年患者的甘油三酯水平。

REDEMPLO是欧盟委员会批准的首个也是目前唯一1个用于治疗FCS成年患者的siRNA药物，FCS的诊断依据可以是临床诊断标准或基因检测结果。

欧盟委员会的监管批准基于PALISADEIII期临床研究的数据。PALISADE是一项随机、双盲、安慰剂对照试验，纳入了75名临床诊断或基因确诊的家族性乳糜泻（FCS）成人患者。PALISADE研究达到了其主要终点以及所有多重性控制的关键次要终点。在PALISADE研究中，25mgREDEMPLO使甘油三酯水平较基线降低了80%（中位数），而安慰剂组仅降低了17%。此外，25mg和50mgplozasiran联合用药显著降低了急性胰腺炎的发生率（比值比，0.169；p=0.0292）。与安慰剂组相比，plozasiran联合用药组的急性胰腺炎发生率降低了83%。最常见的不良反应为高血糖（12.8%）、头痛（6.8%）、恶心（4.7%）和注射部位反应（4.7%）。