普乐司兰钠有望在欧盟获批上市 剑指罕见高甘油三酯疾病

近日，Arrowhead Pharmaceuticals公司宣布，欧洲药品管理局人用药品委员会已采纳积极意见，建议批准Redemplo（plozasiran，普乐司兰钠）上市。该药是一款siRNA药物，拟作为饮食控制的辅助治疗，用于降低家族性乳糜微粒血症综合征（FCS）成年患者的甘油三酯水平。

CHMP的积极意见基于3期PALISADE研究的临床数据支持。该研究是一项在临床诊断或经基因检测确诊FCS成年患者中开展的随机、双盲、安慰剂对照试验。PALISADE研究达到主要终点及所有经多重性校正的关键次要终点，包括在合并剂量组中显示甘油三酯和apoC-III水平显著下降，以及急性胰腺炎发生率降低。在PALISADE研究中，25mg剂量Redemplo使甘油三酯水平较基线的中位降幅达80%，而安慰剂组下降17%；同时，Redemplo组患者急性胰腺炎发生病例数显著少于安慰剂组。