Tryngolza®奥莱扎森在英国获批 用于乳糜微粒血症综合征

英国药品和健康产品管理局近日正式批准Ionis制药旗下反义寡核苷酸疗法 Tryngolza（olezarsen，奥莱扎森），用于治疗成人家族性乳糜微粒血症综合征（FCS）。该药物此前已相继获得美国食品药品监督管理局（FDA）及欧盟批准，此次MHRA获批进一步扩大其在欧洲市场的可及性，为英国FCS患者带来全新的针对性治疗选择。

作为first-in-class反义寡核苷酸药物，Tryngolza作用机制具有高度针对性，通过靶向载脂蛋白C-III的mRNA，加速体内甘油三酯清除，从而改善FCS患者的代谢异常。该药物推荐剂量为每月一次80mg皮下注射，注射部位可选择腹部、大腿前侧或上臂后侧，使用时需配合极低脂肪饮食以保证治疗效果。

FCS是一种罕见的常染色体隐性遗传代谢病，因体内脂蛋白脂肪酶活性异常，导致甘油三酯代谢障碍，进而引发严重高甘油三酯血症。急性胰腺炎是其最常见且致命的并发症，严重威胁患者生命健康。FCS全球患病率极低，英国患者群体长期面临治疗手段匮乏、病情难以控制的困境，此次Tryngolza获批将有效填补当地FCS针对性治疗的空白。