Tryngolza(olezarsen)3期结果积极 每月一针持久降血脂

Ionis Pharmaceuticals2025年9月3日宣布，其在严重高甘油三酯血症（sHTG）患者中开展的关键性3期CORE和CORE2研究取得积极结果。分析显示，其反义寡核苷酸（ASO）疗法Tryngolza（olezarsen）可使患者的空腹甘油三酯相较安慰剂平均降低72%，急性胰腺炎事件减少85%！根据此积极结果，Ionis计划在年底前向美国FDA提交补充新药申请（sNDA）。

CORE（n=617）和CORE2（n=446）是全球多中心、随机、双盲、安慰剂对照的3期临床试验，旨在评估olezarsen治疗sHTG成人患者的安全性和有效性。入组患者的甘油三酯水平≥500mg/dL。参与者被随机分配每4周接受一次50mg或80mg的olezarsen或安慰剂皮下注射，且在整个治疗期间同时接受针对高甘油三酯的标准疗法，治疗持续12个月。

分析显示，CORE和CORE2研究达到主要终点：在第6个月时，olezarsen与安慰剂比较均显示出高统计学显著性的空腹甘油三酯水平降低，经安慰剂调整，接受80mg与50mg的剂量患者的甘油三酯水平分别平均降低72%与63%（p<0.0001）。

此外，研究还达到了急性胰腺炎事件减少的次要终点。与安慰剂相比，olezarsen使事件发生率显著降低了85%（p=0.0002）。

甘油三酯是人体能量的一种重要脂肪形式。对于成人，理想的甘油三酯水平通常应低于150mg/dL，数值高于此则可能预示着高甘油三酯血症的存在。如果甘油三酯水平超过500mg/dL，则被认为是严重高甘油三酯血症，一种常见的代谢异常状态。即便有现有的标准疗法，但全球仍有数百万人因此面临急性胰腺炎和动脉粥样硬化性心血管疾病的风险。对于甘油三酯水平超880mg/dL的严重高甘油三酯血症患者，尤其是那些患有家族性乳糜微粒血症综合征（FCS）的人，急性胰腺炎的风险更高。