血友病新药芬妥司兰钠注射液获批上市 每年6次皮下注射

赛诺菲2025年12月10日宣布其全球首个血友病siRNA非因子疗法——芬妥司兰钠注射液(赛菲因)获中国国家药品监督管理局（NMPA）批准上市，适用于12岁及以上重型A型（凝血因子VIII<1%）或重型B型（凝血因子IX<1%）血友病患者的常规预防治疗，无论患者是否存在凝血因子抑制物。

该疗法通过每年最少6次皮下注射的创新机制，有望破解中国血友病人群长期面临的「出血」与「针头」双重负担，推动中国血友病治疗模式向规范化、可持续转型，拓展了中国规律替代治疗新选择。

芬妥司兰钠注射液是全球首个通过降低抗凝血酶（AT）实现治疗的血友病创新药物，采用小干扰RNA（siRNA）技术，兼具低给药频率、皮下注射、低剂量的优势。其核心作用机制是靶向降低体内抗凝蛋白抗凝血酶的水平，促使凝血酶生成增加，从而重建血友病患者的凝血平衡，从根源上改善出血风险。