沙特批准PYRUKYND米他匹伐用于地中海贫血

Agios Pharmaceuticals, Inc.2025年08月04日宣布沙特食品药品管理局(SFDA)已批准PYRUKYND®(mitapivat，米他匹伐)用于治疗非输血依赖性和输血依赖性α或β地中海贫血的成年患者。

地中海贫血（Thalassemia）是一种罕见的终身遗传性疾病，会导致慢性贫血，并可能导致严重的并发症，包括器官损害和心脏病。过去，治疗方案有限，而且通常针对特定地中海贫血亚型或输血需求，导致太多患者无法获得治疗，凭借此次批准，PYRUKYND现已在沙特阿拉伯适用于所有患有α-或β-地中海贫血的成年患者，无论其是否依赖输血。

沙特阿拉伯国家食品药品监督管理局 (SFDA)批准PYRUKYND用于治疗地中海贫血，是基于一项全球随机、双盲、安慰剂对照的ENERGIZE和ENERGIZE-T三期临床试验的结果，这两项试验分别针对非输血依赖型α型或β型地中海贫血成年患者和输血依赖型α型或β型地中海贫血成年患者PYRUKYND的新药申请(NDA)已根据国家食品药品监督管理局的突破性药物计划获得受理，该计划旨在促进和加速开发和审查新药，以满足治疗严重或危及生命的疾病中尚未满足的医疗需求。