米他匹伐用于镰状细胞病获FDA优先审评资格

Agios Pharmaceuticals于7月8日宣布，美国FDA已受理其为mitapivat(米他匹伐)递交的补充新药申请（sNDA），并授予该申请优先审评资格。Mitapivat是一款口服丙酮酸激酶（PK）激活剂，拟用于治疗镰状细胞病。

Mitapivat是一款“first-in-class”口服PK激活剂，旨在增强红细胞产生能量的过程。Mitapivat的sNDA基于全球、随机、双盲、安慰剂对照的RISE UP 2期和3期临床试验的数据，这些试验纳入了16岁及以上的镰状细胞病患者。Mitapivat目前已在美国获批用于治疗两种溶血性贫血的成人患者：PK缺乏症和地中海贫血。

该补充新药申请的支持性数据来自一项双盲、安慰剂对照的II/III期RISE UP研究（NCT05031780），该研究纳入了207名16岁及以上的镰状细胞病患者。为符合入组标准，受试者需在筛选前12个月内经历2至10次镰状细胞疼痛危象，并在筛选期间维持血红蛋白水平在5.5g/dL至10.5g/dL之间。