美国加速批准Modeyso(dordaviprone) 用于弥漫性中线胶质瘤

美国FDA今日宣布，加速批准由Jazz Pharmaceuticals开发的“first-in-class”药物Modeyso（dordaviprone）上市，用于治疗1岁及以上、携带H3 K27M突变且在既往治疗后疾病进展的弥漫性中线胶质瘤成人和儿童患者。新闻稿指出，这是FDA首次批准针对H3 K27M突变弥漫性中线胶质瘤的全身性治疗。

Dordaviprone可通过两种信号通路产生抗癌作用，作为多巴胺受体抑制剂，它可以减弱多巴胺受体介导的RAS信号通路的激活，而RAS信号通路的激活与癌细胞增殖相关。此外，它可以过度激活ClpP，导致线粒体蛋白质的选择性降解，让癌细胞因能量供应短缺而死亡。

H3 K27M突变弥漫性胶质瘤是一种罕见且侵袭性强的脑肿瘤，主要影响儿童和年轻人，常见于脑干、丘脑和脊髓等中线结构。当位于脑桥时，也被称为弥漫性桥脑胶质瘤（DIPG）。目前，H3 K27M突变弥漫性胶质瘤没有获批的系统性治疗，dordaviprone如获批，将占据垄断地位。