美国批准AQVESME米他匹伐用于地中海贫血

Agios生物制药公司于2025年12月23日宣布，美国食品药品监督管理局(FDA)已批准AQVESME(mitapivat，米他匹伐)用于治疗成人α或β地中海贫血患者的贫血。Agios预计AQVESME将于2026年1月下旬在美国上市。新闻稿中指出，这是唯一一种获得FDA批准用于治疗非输血依赖型及输血依赖型α-或β-地中海贫血患者的药物。

此次mitapivat在地中海贫血领域的获批是基于全球多中心、随机、双盲、安慰剂对照的3期ENERGIZE和ENERGIZE-T研究结果，分别针对非输血依赖型和输血依赖型成年α或β地中海贫血患者开展，共纳入452例具有真实世界代表性的患者。研究结果显示，两项3期试验均达到了所有主要和关键次要终点，与安慰剂相比，mitapivat在改善溶血性贫血和关键生活质量指标方面具有显著获益，包括明显降低输血负担，以及显著提升血红蛋白水平并减轻疲劳症状。

AQVESME®(mitapivat)由于AQVESME REMS项目，mitapivat在美国以AQVESME®品牌用于治疗地中海贫血。mitapivat在美国以PYRUKYND®品牌治疗丙酮酸激酶缺乏症。在美国以外，mitapivat在已获批准的地区将继续以PYRUKYND的品牌名销售，用于治疗丙酮酸激酶缺乏症和地中海贫血，并在目前正在接受监管审查的地区获得批准后，保留此名称。