1类新药普乐司兰钠注射液拟纳入优先审评

12月23日，维亚臻生物1类新药普乐司兰钠注射液（VSA001）拟纳入优先审评，在饮食控制基础上，用于降低家族性乳糜微粒血症综合征（FCS）成人患者的甘油三酯水平，进而减少急性胰腺炎的发生风险。目前VSA001已在美国处于上市申请阶段，这也是针对载脂蛋白C3（APOC3）靶点的全球首个申报上市的药物。

VSA001是一款肝脏靶向的小干扰RNA（siRNA）候选药物，通过高效且持久地沉默APOC3的mRNA水平，以降低APOC3蛋白的表达，进而通过脂蛋白脂酶依赖性和非依赖性双重途径，有效降低血清甘油三酯和富含甘油三酯的脂蛋白水平。

FCS是一种严重的极罕见遗传疾病，据不完全统计其患病率约为1/1,000,000，通常由多种单基因（例如LPL、GPIHBP1、APOC2、APOA5或LMF1）功能缺失突变引起。FCS通常导致空腹TG水平极度升高（880mg/dL以上），严重TG升高可导致多种临床疾病及严重并发症，包括动脉粥样硬化、急性胰腺炎、2型糖尿病和肝脂肪变性等，目前尚无有效的治疗药物获批。VSA001有望成为首个针对FCS的有效获批药物。