普乐司兰钠注射液用于高甘油三酯血症拟纳入突破性疗法

据中国国家药品监督管理局官网2026年6月30日显示，Arrowhead/赛诺菲申报的1类新药普乐司兰钠注射液新适应症拟纳入突破性疗法，拟定适应症为：在饮食控制基础上，用于降低重度高甘油三酯血症（SHTG）成人患者的甘油三酯水平。

Plozasiran（普乐司兰钠注射液，前称VSA001/ARO-APOC3）是一种同类首创的RNA干扰（RNAi）治疗药物，旨在减少载脂蛋白C-Ⅲ（APOC3）的产生，从而减少甘油三酯并将脂质调节到正常水平。APOC3是富含甘油三酯的脂蛋白（TRLs）的组成部分，也是甘油三酯代谢的关键调节因子，通过抑制脂蛋白脂酶对TRLs的分解以及肝脏中肝脏受体对TRLs残余物的摄取，导致血液中的甘油三酯水平升高。