天价CAR-T成本困局如何破？

2024年，整个CGT行业迈入商业化的深水区。

一边是本土CGT公司纷纷迎来产品获批的节点带来的竞争加剧；另一边是国家基本医保最高年支付线暂时无法cover Car-T产品成本，带来的可及性限制。国内这些细胞治疗公司在这样一个两难的境地里，都在探索各种精细化的运营，来让这样一款高定价、高临床价值的产品得到更好的应用。

可及性不足意味着难以放量，市场规模受限，而Car-T的可及性提高绕不开“降价”，国家医保短时间无法介入之后，企业要么积极拥抱商业保险（比如惠民保）。

还有一条路就是降本。

针对这一点，目前主流观点都是：降本离不开规模的提升。量上不去，采集、制备、回输这一套流程的单价就降不下来。然而，量要上去又需要定价带来的可及性提升......问题回到了原点，这是一个鸡生蛋蛋生鸡的问题。

但是，行业需要发展，制药公司也不能原地不动什么也不做。

细胞治疗的成本大头都在CMC环节，工艺的优化可以砸人、砸时间。今天的文章，作者从一个CGT行业从业者视角，一起来探讨下如何从工艺环节来让天价的细胞治疗能够变得更加亲民。

2023年11月8日，国家药品监督管理局批准了合源生物CAR-T产品源瑞达®的上市申请。至此，国内已有6款CAR-T药物被批准或者即将被批准，包括2021年被批准的奕凯达®（复星凯特）和倍诺达®（药明巨诺）、2023年被批准的苏可福®（驯鹿生物）、以及已递交NDA申请上市在即的传奇生物和科济药业（虽然后者在美国上市受阻，但对国内进度的影响目前难以判断）。

因此，可以预见2024年，中国的血液瘤/淋巴瘤/骨髓瘤市场，将会有常规的放化疗、不少于10种单抗药物以及上述6种CAR-T药物可以作为治疗手段。这对患者来说是无比的福音，但在另一方面，对于创新药企业，尤其是从事细胞和基因治疗（CGT）药物开发的Biotech来说，不是好消息。

在刚刚过去的2023年医保谈判里，大家一直期待的“天价药进医保”并没有发生，实际上在相当长的时间内也不太可能发生，因为CGT药物在临床需求上不符合集采“以价换量”的核心宗旨，也就是说通过医保来实现CGT药物的降价不太可能实现。

那么厂商直接降价是否会发生呢？具体看来，短期还很难，原因如下：

药品（其实是任何有大量研发投入的产品）降价只会出于两个原因：不可抗力和市场竞争。

不可抗力包括战争需求、专利到期、政府调控等几个主要因素。比如青霉素的价格在二战前还堪比黄金，战争结束时就成了白菜价，这就是典型的战争引发需求推动产能大增和价格降低；多年的药王修美乐2018年因专利到期在欧洲市场不再风光，2023年在美国市场专利到期，虽然还未大幅度降价，但趋势已经不可避免；而集采让所有进入医保的药物，包括PD-1这样原本价格昂贵的创新药在中国累计降幅超过90%，则是政府调控推动降价的表现。

不可抗力对于企业来讲，除了专利问题可以想办法延缓降价，其他因素既无法预见，也无法控制，只能在来临时做好应对。

市场竞争说白了就是卖不动，不是因为有效果更好的产品，就是因为有效果略差但更便宜的产品。

比如2价HPV疫苗的效果大概是9价疫苗的6成，它的定价就只好比9价疫苗便宜一半；又比如多款国产仿制药集体上市后，虽然贵为原研药，迫于高性价比竞品的压力，修美乐还是在2019年把在中国的售价降低了80%。