Efzimfotase Alfa治疗低磷酸酯酶症的III期临床结果积极

阿斯利康2026年3月31日宣布酶替代疗法Efzimfotase Alfa（ALXN1850）治疗低磷酸酯酶症（HPP）患者的III期临床项目取得积极结果。该全球临床项目包括两项随机、安慰剂对照试验和一项随机、开放标签、阳性对照的儿科转换试验，共纳入196名患者，涵盖儿童、青少年和成人，包括儿童期发病或成人期发病HPP患者，分布于22个国家。

低磷酸酯酶症（HPP）是一种罕见的慢性遗传性代谢性疾病，由碱性磷酸酶（ALP）活性缺乏所致；ALP对骨骼矿化及正常肌肉功能至关重要。Efzimfotase alfa是一种新型酶替代疗法，通过皮下注射每两周给药一次，旨在补充HPP患者缺乏的ALP酶活性。与现有药物Strensiq（asfotase alfa）相比，该药注射体积更小、给药频率更低，有望满足更广泛HPP患者人群的未满足治疗需求。

公告详细介绍了三项III期临床试验的结果。MULBERRY试验针对未接受过Strensiq治疗的儿童患者，结果显示Efzimfotase Alfa在骨健康方面表现出显著的统计学和临床意义的改善。CHESTNUT试验则评估了从Strensiq切换到Efzimfotase Alfa的儿童患者的安全性和耐受性，结果表明Efzimfotase Alfa具有良好的安全性，并维持了Strensiq的治疗效果。HICKORY试验在青少年和成人患者中进行，虽然没有达到主要终点的统计学显著性，但在特定亚组中显示出临床意义的改善。