欧盟批准Dawnzera多尼达洛森上市 每4周或8周自行给药一次

Ionis与大冢制药公司于2026年1月21日宣布，欧盟委员会(EC)已批准Dawnzera(donidalorsen，多尼达洛森)在欧盟上市，用于成人及12岁以上青少年遗传性血管性水肿(HAE)反复发作的常规预防。此次获批标志着首个获得欧洲批准的RNA靶向治疗HAE的药物问世，也为患者带来了一种新的长效治疗方案，可由患者每4周或8周通过皮下自动注射器自行给药一次。

遗传性血管性水肿(hereditary angioedema，HAE)是一种罕见的、可危及生命的疾病。典型表现为反复发作的皮肤和/或黏膜下水肿，黏膜下水肿主要累及上呼吸道和胃肠道。喉水肿引发呼吸困难、窒息，是HAE的主要死因。

此次Dawnzera获得欧盟批准，主要依托于两项3期临床研究——OASIS-HAE研究和OASISplus研究的积极结果。在多项疾病核心评估指标中，该药物均展现出显著的积极疗效，其中最关键的是能够显著且持续降低HAE患者的平均月发作率。值得关注的是，在OASISplus研究的开放标签延长期中，患者用药一年后，总体平均月发作率降幅高达94%，进一步验证了其长期预防的有效性。